Syftet med PEGylering i Elfabrio®
Pegunigalsidase alfa, en PEGylerad, kovalent tvärbunden form av α-galaktosidas A utvecklad som enzymersättningsterapi (ERT) för Fabrys sjukdom (FD), skapad för att öka plasmahalveringstid och stabilitet jämfört med icke-pegylerat enzym. Elfabrio är den första pegylerade enzymersättningsterapin för Fabrys sjukdom.1
Kemisk modifiering med en homo-bifunktionell polyetylenglykol (PEG, 2000 Da) resulterar i kovalent tvärbundna monomerer med bevarad 3D-struktur.1
Om Elfabrio®
Elfabrio är avsett för långvarig enzymersättningsbehandling hos vuxna patienter med en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom (brist på alfagalaktosidas).2
Dosering
Rekommenderad dos av pegunigalsidas alfa är 1 mg/kg kroppsvikt, administrerad en gång varannan vecka.
Behandlingen kan också administreras med dosen 2 mg/kg kroppsvikt en gång var fjärde vecka till patienter som är stabila på en ERT-rehandling.
Behandling med pegunigalsidas alfa måste hanteras av en läkare med erfarenhet av behandling av patienter med Fabrys sjukdom. 2
Frågor och svar om Elfabrio
Vad är Elfabrio?
Elfabrio är den första pegylerade enzymersättningsbehandlingen för behandling av Fabrys sjukdom. Elfabrio administreras som infusion, som ges varannan vecka eller var fjärde vecka.1,2
Vem kan ordineras Elfabrio?
Elfabrio är avsett för långvarig enzymersättningsbehandling hos vuxna patienter med en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom (brist på alfagalaktosidas).2
Hur administreras Elfabrio?
Administreringssättet är intravenös infusion.
Infusion av Elfabrio i hemmet kan övervägas om patienten tolererar infusionerna väl och inte har haft någon måttlig eller svår IRR under några månader.
Beslutet att byta till infusioner i hemmet ska tas efter utvärdering och rekommendation från behandlande läkare. 2
Vad är doseringen med Elfabrio?
Rekommenderad dos av pegunigalsidas alfa är 1 mg/kg kroppsvikt, administrerad en gång varannan vecka.
Behandlingen kan också administreras med dosen 2 mg/kg kroppsvikt en gång var fjärde vecka till patienter som är stabila på en ERT-behandling.2
Varför är Elfabrio pegylerat?
Elfabrio är skapat för att öka plasmahalveringstid och stabilitet jämfört med icke-pegylerat enzym.Elfabrio är den första pegylerade enzymersättningsterapin för Fabrys sjukdom.1
Hur lång är en infusion med Elfario?
Den rekommenderade minsta infusionstiden för underhållsinfusionen för administrering av 1 mg/kg kroppsvikt av pegunigalsidas alfa varannan vecka är 1,5 timme.2
Den rekommenderade minsta infusionstiden för underhållsinfusionen för administrering av 2 mg/kg kroppsvikt av pegunigalsidas alfa var fjärde vecka är 2 timmar.2
Klicka på produktnamn för fullständig förskrivarinformation:
Elfabrio®, Koncentrat till infusionsvätska, lösning 2 mg/ml (Klar och färglös lösning)
Referenser:
- Schiffmann R, Goker-Alpan O, Holida M, et al. Pegunigalsidase alfa, a novel PEGylated enzyme replacement therapy for Fabrydisease, provides sustained plasma concentrations and favorable pharmacodynamics: a 1-year phase 1/2 clinical trial. J Inherit Metab Dis. 2019;42(3):534-544. doi:10.1002/jimd.12080.
- Elfabrio produktresumé, www.fass.se
Förkortad produktinformation
▼ Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning.
Elfabrio (pegunigalsidas alfa) 2 mg/ml koncentrat till infusionsvätska, lösning. Rx. F. ATC-kod: A16AB20. Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, enzymer. Indikation: Långvarig enzymersättningsbehandling hos vuxna patienter med en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom (brist på alfagalaktosidas). Dosering och administreringssätt: Intravenös administration. Rekommenderad dos 1 mg/kg kroppsvikt, administrerad en gång varannan vecka. Behandlingen kan också administreras med dosen 2 mg/kg kroppsvikt en gång var fjärde vecka till patienter som är stabila på en ERT-behandling. Behandling hanteras av läkare med erfarenhet av Fabrys sjukdom. Infusion av pegunigalsidas alfa i hemmet kan övervägas om patienten tolererar infusionerna väl och inte har haft någon måttlig eller svår IRR under några månader. Se tabell 1 och 2 i produktresumén för rekommenderad infusionshastighet och infusionstid. Varningar och försiktighet: Behandlingskontroll: För patienter som byter till pegunigalsidas alfa 2 mg/kg kroppsvikt en gång var fjärde vecka, ska regelbunden kontroll utföras, och ska minst inkludera utvärdering av lyso-Gb3, renala (eGFR, proteinuri), kardiella (LVMi, NT-proBNP, troponin eller EKG) och biokemiska parametrar. Infusionsrelaterade reaktioner: Infusionsrelaterade reaktioner (IRR) har rapporterats. De vanligaste rapporterade symtomen på IRR var överkänslighet, klåda, illamående, yrsel, frossa och muskelsmärta. Överkänslighet: Allergiliknande överkänslighetsreaktioner har rapporterats. De allergiliknande överkänslighetsreaktionerna kan omfatta lokalt angioödem (inklusive svullnad av ansikte, mun och hals), bronkospasm, hypotoni, generaliserad urtikaria, dysfagi, utslag, dyspné, blodvallning, bröstobehag, klåda, illamående, frossa och nästäppa. Om en svår allergiliknande- eller anafylaktisk reaktion uppkommer rekommenderas att behandlingen omedelbart avbryts och gällande standardrutiner för medicinsk akutbehandling följs. Immunogenicitet: Förekomsten av antikroppar mot läkemedlet (ADA) mot pegunigalsidas alfa kan förknippas med en högre risk för infusionsrelaterade reaktioner och det är mer troligt att svåra IRR uppkommer hos ADA-positiva patienter. Patienter som utvecklar infusions- eller immunreaktioner vid behandling med pegunigalsidas alfa bör övervakas. Dessutom bör patienter som är ADA-positiva för andra enzymersättningsbehandlingar, patienter som har upplevt överkänslighetsreaktioner mot pegunigalsidas alfa och patienter som byter till pegunigalsidas alfa övervakas. Patienter med nedsatt njurfunktion: Regelbunden utvärdering av förändringar i uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) under behandling med pegunigalsidas alfa rekommenderas. Graviditet/Amning: Användning av pegunigalsidas alfa ska undvikas under graviditet om det inte är absolut nödvändigt. Okänt om pegunigalsidas alfa utsöndras i bröstmjölk, en risk för barnet kan ej uteslutas. Hänsyn ska tas till fördelen med amning för barnet och fördelen med behandling för kvinnan. Lokal kontakt: Chiesi Pharma AB, Klara Norra kyrkogata 34, 5 tr, 111 22 Stockholm, Tel: +46 8 753 35 20. För mer information samt pris se www.fass.se. Senaste datum för översyn av produktresumén: 2026-03-05.